36氪获悉，基因治疗药物研发企业Exegenesis Bio Inc。(以下简称“Exegenesis”)已于今年8月完成逾千万美元融资，由险峰旗云领投，凯泰资本和联想之星跟投。本次融资主要用于支持公司基因治疗研发管线的推进。

　　接下来，Exegenesis公司将针对中国及全球市场，研发及生产基因治疗的创新药物。据悉，Exegenesis的定位是面向不同市场开发Best in class及First in class基因治疗药物，重点针对孤儿药和重大疾病——拥有独特的基因治疗平台适用于多种重大难治疾病。未来一两年，公司将全速推动多层次的管线。至于具体的平台和技术，团队表示不便透露。

　　Exegenesis CEO吴振华博士认为，基因治疗是未来十年在医药领域的重大突破口之一，将对许多以前认为难治甚至不可治的疾病带来一次性治愈可能的伟大疗法，“希望利用我们团队在此领域丰富的工业界经验、从早期研发到大规模GMP生产的完整工业体系、和前瞻性战略尽早为那些急需革命性基因疗法的病人带来佳音。”

　　关于基因疗法，它早在1972年就被Theodore Friedmann和Richard Roblin指出其潜能用于治疗众多遗传病。经过数十年的漫长而曲折的发展之路后，基因治疗终于取得突破性的进展，成为医药行业发展的一个新的亮点(如图)。

　　基因治疗发展时间表

　　在商业化方面，2012年欧盟批准了UniQure公司研发的应用于脂蛋白脂酶缺乏症的基因药物Glybera上市；2016年，GSK和Telethon、OSR共同研发的针对由于腺苷脱氨酶缺陷而导致的重症联合免疫缺陷症的基因药物Strimvelis获得欧盟批准；2017年Spark Therapeutics公司眼科基因药物Luxturna获得FDA批准；2019年FDA批准AveXis公司治疗脊髓性肌萎缩症的基因药物Zolgensma上市。

　　这些新的治疗方法针对大量未满足的临床需求，在眼科、神经疾病、肌肉组织疾病、血液疾病、代谢疾病、肿瘤疾病等领域有大量的基因治疗药物在开展临床试验并获得明显的疗效。

　　截止2019年1月，美国FDA已接收超过800份基因和细胞治疗临床申请，并预测于2020年每年超过200份新增申请，到2025年每年预计批准10-20种该类药物(近5年平均每年总共有43个新药获批)。

　　简言之，基因治疗和细胞治疗用药市场有望成为创新药新的增长点。在国内，也陆续有启函生物、博雅辑因、纽福斯等企业在此展开布局，并获得投资。

　　关于投资逻辑，险峰旗云投资董事王云海博士表示，Exegenesis在基因治疗领域拥有强大的管理团队，在基因药物研发、工艺开发、商业化生产各方面具备完整且丰富的工业界经验。公司主要开发基因治疗创新药物，以满足中国及全球快速增长的医疗市场，及未被满足的医疗需求。

　　团队方面，公司拥有从临床前，到临床申报，工艺开发和GMP生产上平均15年的工业界经验：

• 　　其中，创始人及CEO吴振华博士自美国罗彻斯特大学获得博士学位后在美国从事多年药物研发工作，曾先后担任美国默沙东资深科学家、首席科学家，葛兰素史克副总监、总监，United Neuroscience副总裁，和NeuExcell CEO，长期从事基因疗法开发工作；

• 　　联合创始人兼CSO叶国杰博士长期从事基因治疗载体临床前的研发工作，自中科院上海有机所获得博士学位后，先后在美国康乃尔大学、芝加哥大学从事分子生物学和HSV的分子遗传学的研究，曾先后担任HSV研发公司MediGene 科学家、资深科学家，AGTC研发部总监，高级总监和执行总监。期间AGTC曾在4年内连续向FDA递交4个IND并全部获准进入临床试验。

• 　　联合创始人兼CTO王立军，在美国任职于两家基因治疗研发公司与生产CDMO 逾13年，具有广泛的用于临床的腺相关病毒(AAV)、慢病毒(LV)等病毒、重组蛋白和抗体类等生物药的研发、cGMP生产经验及团队管理经验。

（原标题：36氪首发 | 聚焦基因治疗药物开发，「Exegenesis Bio」获险峰旗云领投逾千万美元融资）